新药资讯SYMMETRY研究是一项随机双盲、安慰剂对照的多中心IIb期临床，旨在评估EFX在肝硬化NASH患者中的有效性和安全性，为期96周。试验中182名受试者被随机分组，接受28mgEFX、50mgEFX和安慰剂治疗。主要终点是第36周时肝纤维化改善≥1级且NASH没有恶化的受试者比例。

　　结果显示，第36周时，试验观察到了肝纤维化改善的主要终点趋势新药资讯，但不具有统计学意义。28mg和50mgEFX治疗组分别有22%和24%的患者实现了至少一个阶段的肝纤维化改善且没有NASH恶化，而安慰剂组为14%。

　　在每个EFX治疗组中，有4%的患者实现了2或3级的肝纤维化改善且没有NASH恶化，即从F4到F1（无间隔纤维化）或F2（轻度间隔纤维化），而安慰剂组为0%。

　　此外，第36周时，28mg和50mg EFX治疗组获得NASH缓解的患者分别有63%和60%，而安慰剂组为26%，具有统计学意义，这是迄今为止该患者群体中获得NASH缓解最高的患者比例。

　　在肝脏损伤和纤维化非侵入性标志物、血糖控制和脂蛋白方面，也观察到两个EFX剂量组的获得统计学意义上的改善。

　　安全性方面，总体耐受性良好，仅安慰剂组有一例患者死亡。研究报告了21例严重不良事件，各剂量组之间基本平衡；共有12名患者因研究者确定为药物相关的不良事件而停药，安慰剂组1名，28mgEFX组3名，50mgEFX组8名新药资讯，多为1-2级腹泻。

　　EFX通过模仿天然FGF21的生物活性谱设计而成，通过融合Fc延长半衰期，同时替换了FGF21序列中的某些氨基酸。其半衰期达到3-4天，可以实现每周1次或每2周1次皮下注射给药。

　　去年9月，Akero宣布EFX的IIb期HARMONY研究获得积极数据，Efruxifermin 28和50mg剂量组均达到了改善肝脏纤维化的主要终点以及多个次要终点。（见：）

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